Ataluren (PTC124)

Ataluren (PTC124) selectively induces ribosomal read-through of premature but not normal termination codons, with EC50 of 0.1 μM in HEK293 cells, may provide treatment for genetic disorders caused by nonsense mutations (e.g. CF caused by CFTR nonsense mutation). Phase 3.

Ataluren (PTC124)化学構造

CAS No. 775304-57-9

サイズ 価格(税別) 在庫状況
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代表番号: 045-509-1970|電子メール:[email protected]
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シグナル伝達経路

CFTR阻害剤の選択性比較

Cell Data

Cell Lines Assay Type Concentration Incubation Time 活性情報 PMID
BAC_MMA∗EGFP Function Assay 20 μM 72 h  results in a significant increase in median peak fluorescence 23041189
Mut−/−MUTStop+/− Function Assay 20 μM 72 h  increases the amount of MUT mRNA 23041189
ML1 Function Assay 3.3/10 μM 48 h increases ARSB activity 22971959
ML2 Function Assay 3.3/10 μM 48 h increases ARSB activity 22971959
HEK293T Function Assay 10 µg/ml restores full-length harmonin a1 (∼80 kDa) in p.R31X-transfected cells 23027640
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生物活性

製品説明 Ataluren (PTC124) selectively induces ribosomal read-through of premature but not normal termination codons, with EC50 of 0.1 μM in HEK293 cells, may provide treatment for genetic disorders caused by nonsense mutations (e.g. CF caused by CFTR nonsense mutation). Phase 3.
特性 Demonstrates oral bioavailability, and an appropriate safety toxicology profile.
Targets
CFTR (nonsense mutant) [1]
(HEK293 cells)
In Vitro
In vitro

PTC124 is a more potent nonsense-suppressing agent and exhibits 4- to 15-fold stimulation of read-through relative to controls. PTC124 (0.01-3 μM) promotes dose-dependent read-through of all three nonsense codons in HEK293 cells harboring LUC-190 nonsense alleles with the highest read-through at UGA, followed by UAG and then UAA, but it does not suppress multiple proximal nonsense codons. PTC124 is most active when a pyrimidine (in particular cytosine, C) follows the nonsense codon. Consistent with the stable cell line reporter assay, PTC124 (17 μM) promotes significant production of dystrophin in primary muscle cells from Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients or MDXMDX mice expressing dystrophin nonsense alleles. PTC124 selectively promotes ribosomal read-through of premature termination but not normal termination codons, even at concentrations substantially greater than the values achieving maximal activity. [1]

In Vivo
In Vivo

Due to functional recovery of dystrophin production, oral, intraperitoneal or combined dosing of PTC124 for 2-8 weeks partially rescues functional strength deficit in dystrophic muscles of MDX mice, and results in partial protection against contraction-induced injury in the extensor digitorum longus (EDL) muscles, as well as significant reductions in serum creatine kinase values. [1] In Cftr-/- mice expressing a human CFTR-G542X transgene, subcutaneous or oral administration of PTC124 (~60 mg/kg) suppresses the G542X nonsense mutation in a dose-dependent manner, leading to a significant restoration of human (h)CFTR protein expression and function without any effect on nonsense-mediated mRNA decay (NMD) or other aspects of mRNA stability. PTC124 treatment (60 mg/kg) restores 29% of the normal intestinal transepithelial cAMP-stimulated shortcircuit currents observed in Cftr+/+ mice, displaying a significant advantage. [2]

動物実験 動物モデル Cftr-/- hCFTR-G542X transgenic mice
投与量 ~60 mg/kg/day
投与経路 Subcutaneous injection or oral administration
NCT Number Recruitment Conditions Sponsor/Collaborators Start Date Phases
NCT04336826 Completed
Nonsene Mutation Duchenne Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics
December 29 2021 Phase 2
NCT04014530 Recruiting
Colorectal Cancer|Endometrium Cancer
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)|Merck Sharp & Dohme LLC|PTC Therapeutics
August 1 2019 Phase 1|Phase 2
NCT02758626 Completed
Epilepsy
NYU Langone Health|PTC Therapeutics
November 2016 Phase 2
NCT02819557 Completed
Duchenne Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics
June 9 2016 Phase 2
NCT02090959 Terminated
Muscular Dystrophy Duchenne|Muscular Dystrophies|Muscular Disorders Atrophic|Muscular Diseases|Musculoskeletal Diseases|Neuromuscular Diseases|Nervous System Diseases|Genetic Diseases X-Linked|Genetic Diseases Inborn
PTC Therapeutics
March 20 2014 Phase 3
NCT01140451 Completed
Cystic Fibrosis
PTC Therapeutics|Cystic Fibrosis Foundation
August 12 2010 Phase 3

化学情報

分子量 284.24 化学式

C15H9FN2O3

CAS No. 775304-57-9 SDF Download Ataluren (PTC124) SDFをダウンロードする
Smiles C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F
保管

In vitro
Batch:

DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM); 吸湿したDMSOは溶解度を減少させます。新しいDMSOをご使用ください。)

Water : Insoluble

Ethanol : Insoluble

モル濃度計算器

in vivo
Batch:

Add solvents to the product individually and in order.

投与溶液組成計算機

実験計算

モル濃度計算器

質量 濃度 体積 分子量

投与溶液組成計算機(クリア溶液)

ステップ1:実験データを入力してください。(実験操作によるロスを考慮し、動物数を1匹分多くして計算・調製することを推奨します)

mg/kg g μL

ステップ2:投与溶媒の組成を入力してください。(ロット毎に適した溶解組成が異なる場合があります。詳細については弊社までお問い合わせください)

% DMSO % % Tween 80 % ddH2O
%DMSO %

計算結果:

投与溶媒濃度: mg/ml;

DMSOストック溶液調製方法: mg 試薬を μL DMSOに溶解する(濃度 mg/mL, 注:濃度が当該ロットのDMSO溶解度を超える場合はご連絡ください。 )

投与溶媒調製方法:Take μL DMSOストック溶液に μL PEG300,を加え、完全溶解後μL Tween 80,を加えて完全溶解させた後 μL ddH2O,を加え完全に溶解させます。

投与溶媒調製方法:μL DMSOストック溶液に μL Corn oil,を加え、完全溶解。

注意:1.ストック溶液に沈殿、混濁などがないことをご確認ください;
2.順番通りに溶剤を加えてください。次のステップに進む前に溶液に沈殿、混濁などがないことを確認してから加えてください。ボルテックス、ソニケーション、水浴加熱など物理的な方法で溶解を早めることは可能です。

技術サポート

ストックの作り方、阻害剤の保管方法、細胞実験や動物実験の際に注意すべき点など、製品を取扱う時に問い合わせが多かった質問に対しては取扱説明書でお答えしています。

Handling Instructions

他に質問がある場合は、お気軽にお問い合わせください。

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